Workshop 2020

Einladung

SEHR GEEHRTE DAMEN UND HERREN,
LIEBE KOLLEGINNEN UND KOLLEGEN,

die jahrzehntelangen Anstrengungen in Forschung und Entwicklung zu Gentherapien im akademischen und industriellen Bereich haben inzwischen Früchte getragen: die ersten Gentherapien sind zugelassen und einige Patienten bereits damit behandelt worden. Statt der Gabe eines Arzneimittels mit einem chemischen oder biologischen Wirkstoff kann manchen Schwerkranken die Bauanleitung für einen Wirkstoff, nämlich ein intaktes Gen, in das Genom der Zielzelle dauerhaft eingefügt oder ein defektes Gen ersetzt werden, das ursächlich für die Entstehung der Krankheit ist. So können dann die Patienten das ihnen fehlende intakte Protein selbst produzieren. Damit können einzelne Krankheiten kausal behandelt werden - und nachhaltig. Je nach Art der Gentherapie und der verwendeten Technik können Nukleinsäuren in das Zellgenom integriert werden oder lediglich zeitweise in der Zelle verbleiben. Entsprechend kann der therapeutische Effekt dauerhaft oder zeitlich beschränkt bestehen. Die fortschreitende molekulare Aufklärung genetisch bedingter Erkrankungen wie auch wesentliche Fortschritte bei den Vektoren zur Genübertragung und neue Techniken wie CRISPR/Cas9 haben dazu beigetragen, dass die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten zu Gentherapien stark ausgeweitet wurden. Aktuell (Stand Juni 2020) sind sieben Gentherapien in Deutschland zugelassen,drei im Zulassungsverfahren, darunter eine gegen Hämophilie, und weitere z.B. gegen verschiedene Augenkrankheiten in fortgeschrittenen klinischen Entwicklungsphasen.

In Deutschland leisten akademische und industrielle Bereiche bei der Gentherapie bedeutende Beiträge zu Grundlagenforschung, Herstellung und klinischer Entwicklung: Nach den USA, UK und China finden die meisten klinischen Studien zur Gentherapie hierzulande statt. Und in Deutschland wurde 2019 die erste klinische Studie mit einem CRISPR/Cas9-basierten Medikament in Europa gestartet.

Der Paul-Martini-Workshop 2021 vermittelt einen Überblick über Grundlagen, regulatorische Aspekte und bereits verfügbare Gentherapien. Weiterhin werden entsprechende Industrieaktivitäten in den Blick genommen und eine Vorausschau auf das Jahr 2030 gewagt.

Wir möchten Sie sehr herzlich zu diesem Workshop einladen und freuen uns auf Ihre Teilnahme

Dr. Konstanze Diefenbach

Dr. Konstanze Diefenbach
Sprecherin des Vorstandes

Prof. Dr. Stefan Endres

Prof. Dr. Stefan Endres
Wissenschaftlicher Berater